Sapropterin

Sapropterin, fenilketonüri (PKU) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Fenilketonüri, vücudun fenilalanin adı verilen bir amino asidi işleyememesi durumudur ve bu durum beyin hasarına ve diğer ciddi sağlık sorunlarına yol açabilir. Sapropterin, fenilalanin hidroksilaz enziminin aktivitesini artırarak çalışır, bu da vücudun fenilalanini daha etkili bir şekilde metabolize etmesine yardımcı olur. Genellikle diyet tedavisine ek olarak kullanılır ve hastaların fenilalanin düzeylerini düşürmek için alırlar. Sapropterin kullanımı öncesi ve tedavi süresince fenilalanin düzeylerinin düzenli olarak izlenmesi gerekmektedir, çünkü her fenilketonüri hastası bu tedaviye yanıt vermez ve yanıt veren hastalarda bile dozajın bireyselleştirilmesi önemlidir.

A16AX07: Mukopolisakkaridoz tip I (Hurler sendromu) tedavisinde kullanılır.