Lumasiran

Lumasiran

Lumasiran, bir RNA interferans terapisi olarak işlev görür ve aşırı oksalat üretimiyle karakterize nadir genetik bir hastalık olan primer hiperokzalüri tip 1 (PH1) tedavisinde kullanılır. Lumasiran, hepatik alanosin aminotransferaz 1 (AGT1) geninin mRNA'sını hedef alarak, oksalat üretimine katkıda bulunan glikolat oksidaz enzimini kodlayan genin ekspresyonunu azaltır. Bu süreç, vücutta oksalat seviyelerinin düşmesine ve böylece böbrek taşları oluşum riskinin ve böbrek hasarının azalmasına yardımcı olur. Lumasiran, özellikle primer hiperokzalüri tip 1 olan hastalar için önemli bir tedavi seçeneği sunar, çünkü bu hastalıkta böbrek yetmezliği ve diğer ciddi sağlık sorunları riski yüksektir. Lumasiran'ın kullanımı, hastaların yaşam kalitesini iyileştirebilir ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir.

İlgili ATC Sınıfları

A16AX: Metabolik bozuklukların tedavisinde kullanılır.