Laronidaz

Laronidaz, Mukopolisakkaridoz Tip I (MPS I) hastalığının tedavisinde kullanılan bir enzim replasman terapisidir. MPS I, alfa-L-iduronidaz adlı bir enzimin eksikliği nedeniyle çeşitli organ ve dokularda mukopolisakkaritlerin birikmesine yol açan genetik bir bozukluktur. Laronidaz, eksik olan alfa-L-iduronidaz enzimini yerine koymak amacıyla geliştirilmiştir ve bu sayede vücutta biriken mukopolisakkaritlerin parçalanmasına yardımcı olarak hastalığın semptomlarının hafifletilmesine destek olur. Enjeksiyon yoluyla verilen bu tedavi, özellikle iskelet deformiteleri, organ büyümesi, görme ve işitme kaybı gibi MPS I’e bağlı komplikasyonların yönetilmesine katkıda bulunur. Ancak, laronidazın etkinliği hastanın durumuna ve tedaviye ne kadar erken başlandığına bağlı olarak değişkenlik gösterebilir.

A16AB05: Wilson hastalığı tedavisinde kullanılır.